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长期精准爆料预测公开入口,国际新药快速引进创新实践:HRNB患儿接受上海首例特殊进口药物用药,-(2025已更新(今日/未来网))

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四川省成都市金牛区九里堤街道,四川省宜宾市翠屏区菜坝镇,  6月14日上午,水利部组织开展抗旱专题会商,分析研判华北黄淮等北方地区旱情形势,要求即日起,受旱地区上游黄河、海河、淮河流域的控制性水库全部进入抗旱调度模式,加大下泄流量,保障抗旱用水需求,确保城乡居民饮水安全,以及规模化养殖和大牲畜用水安全,全力保障灌区农作物时令灌溉用水。6月14日15时,水利部将针对河南、河北的干旱防御应急响应提升至三级,目前维持针对山西、江苏、安徽、山东、陕西、甘肃6省的干旱防御四级应急响应,并派出两个工作组正在一线指导抗旱工作。.  尽管中国并未采取集中清缴清欠税收等行动,但随着税收大数据广泛应用,网状、系统性税收风险分析取代了此前个人经验点对点分析,税收征管力度事实上在不断强化,税收征收率在不断提高。以前企业偷漏税可能不容易被发现,但近些年通过税收大数据,税务部门会收到企业风险提示,并跟企业确认,不少企业需要依法补缴税款。








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  上海6月9日电(记者 陈静)神经母细胞瘤(NB)是儿童最常见的一种颅外恶性实体肿瘤,复发率高且复发后5年总体生存率较低。

  记者9日获悉,在国家药品监督管理局和上海市药品监督管理局的支持下,一名3岁高危神经母细胞瘤(HRNB)患儿刚完成了上海首例通过特殊进口通道获批的依氟鸟氨酸(DFMO)用药。

  当天,国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心方面接受采访时表示,这一突破性治疗为国内高危神经母细胞瘤患者带来了新的希望,也为国际新药的快速引进提供了可借鉴的创新路径。

  据悉,高危神经母细胞瘤(HRNB)患者即使经过多模式治疗,复发率仍高达41%,且复发后5年总体生存率仅为20%左右,临床亟需更有效的治疗手段。2023年12月,美国食品药品监督管理局(FDA)批准DFMO用于HRNB的维持治疗。这是全球首个也是目前唯一获批用于神经母细胞瘤的口服维持疗法,通过抑制肿瘤细胞生长所需的关键酶(ODC),从而“饿死”肿瘤细胞,以显著降低复发风险。

  2024年3月,年仅2岁的婷婷(化名)在上海儿童医学中心被确诊为高危神经母细胞瘤,经过14个月的化疗、手术、自体造血干细胞移植、放疗和免疫治疗,病情完全缓解。然而,面对疾病的高复发风险,婷婷的父母始终忧心忡忡。得知DFMO在美国获批后,他们迫切希望该药能尽快被引入国内。

  在上海市药监局和上海市卫健委的指导下,医院依据《临床急需药品临时进口工作方案》,启动DFMO紧急进口申报。药物于今年5月获批并完成通关运输,最终顺利抵达医院。医院肿瘤一病区主任高怡瑾教授表示:“DFMO的引入为高危神经母细胞瘤患儿提供了国际前沿的治疗选择。未来,我们将继续扩大国际新药的引进范围,为更多罕见病和难治性疾病患者打破‘用药难’的困境。”(完)

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